Le modèle expérimental dérivé de patientes est développé en utilisant un petit morceau de la tumeur de la patiente, qui peut être implanté sous la peau ou dans un organe d’une souris (xénogreffe dérivée de patientes) ou cultivé dans une boîte de Pétri (modèle cellulaire dérivé de patientes). En outre, des cellules sanguines de la même patiente peuvent être cultivées dans une boîte de Pétri pour représenter les cellules normales. Ces techniques de laboratoire visent à reproduire fidèlement le comportement des cellules de la patiente dans le corps humain, ce qui permet d’obtenir des informations précieuses pour la recherche et le développement de traitements.

Une fois que les cellules tumorales se développent en laboratoire, nous pouvons :

– Étudier le développement de la maladie : Les scientifiques examinent les gènes et les protéines des cellules tumorales en croissance et comparent ce qu’ils observent aux cellules normales du sang pour trouver ce qui est unique à la tumeur. C’est ce que l’on appelle parfois l’identification des « moteurs » de la tumeur.

– Tester de nouvelles thérapies potentielles : Les chercheurs peuvent ajouter de nouvelles chimiothérapies potentielles (composés chimiques) aux cellules en croissance dans une boîte de Pétri afin d’identifier les composés qui peuvent tuer les cellules tumorales, mais pas les cellules normales. Ensuite, ils peuvent traiter les souris porteuses de xénogreffes tumorales en croissance avec ces nouveaux traitements potentiels, ou utiliser de nouvelles combinaisons de médicaments connus, pour voir s’ils parviennent à réduire la tumeur qui se développe dans la souris, de la même manière qu’ils le feraient pour un patient humain. Cette étape est malheureusement nécessaire car certains médicaments capables de tuer les cellules tumorales dans une boîte de Pétri sont inefficaces pour tuer les cellules d’une tumeur se développant dans un organisme vivant. Ils doivent également évaluer le dosage nécessaire, car certains médicaments peuvent avoir des effets néfastes sur l’organisme vivant à la dose requise, que les scientifiques doivent identifier avant d’utiliser le médicament sur des patients humains.

– Étudier la résistance aux médicaments : Il arrive parfois que certaines cellules tumorales recommencent à se développer après le traitement (récidive) ou qu’elles cessent de répondre au traitement pendant la thérapie. Les chercheurs examineront à nouveau les gènes et les protéines pour voir ce qui a changé dans les cellules tumorales qui continuent à se développer après avoir été exposées au traitement. Ils se serviront de ces informations pour modifier la stratégie de traitement et surmonter la résistance au traitement (par exemple en testant différentes doses de médicaments ou différentes combinaisons utilisées conjointement).

En général, l’étape suivant la recherche utilisant des systèmes modèles est la réalisation d’essais cliniques sur les patientes humaines pour tester l’efficacité du nouveau traitement proposé. Mais lorsqu’il s’agit d’un cancer rare, il n’y a pas assez de patientes pour mener des essais conventionnels nécessitant des analyses statistiques et un groupe placebo. La meilleure solution consiste donc à utiliser les informations obtenues à partir de la tumeur d’une patiente dans le cadre d’« essais sur souris » afin d’améliorer le traitement de la prochaine patiente atteinte d’une maladie similaire, d’où l’importance pour chaque patiente qui le peut de participer à la recherche.