Os modelos experimentais derivados de doentes são desenvolvidos utilizando um pequeno pedaço do tumor da doente, que pode ser implantado sob a pele ou num órgão de um ratinho (xenoenxerto derivado da doente) ou cultivado numa placa (modelo celular derivado da doente). Adicionalmente, as células sanguíneas da mesma doente podem ser cultivadas numa placa para representar células normais. Estas técnicas laboratoriais têm como objetivo imitar tanto quanto possível o comportamento das células da doente no corpo humano, providenciando informações valiosas para a investigação e desenvolvimento do tratamento.

Enquanto as células tumorais estão a crescer no laboratório, podemos:
– Estudar como se desenvolve a doença: Os cientistas analisam os genes e as proteínas nas células tumorais em crescimento e comparam o que vêem com as células normais do sangue para descobrir o que é exclusivo do tumor. A isto se refere por vezes como identificação dos “fatores determinantes” do tumor.
– Testar novas terapias possíveis: Os investigadores podem acrescentar novas quimioterapias possíveis (compostos químicos) às células em crescimento numa placa, a fim de identifica quais os compostos que podem matar as células tumorais, mas não as células normais. Em seguida, podem tratar ratinhos com xenoenxertos tumorais em crescimento com estes novos tratamentos potenciais, ou utilizar novas combinações de medicamentos conhecidos, para ver se são eficazes na redução do tumor em crescimento no ratinho, da mesma forma que tratariam um doente humano. Esta fase é infelizmente necessária porque nem todos os medicamentos que podem matar as células tumorais numa placa são eficazes a matar as células de um tumor em crescimento num organismo vivo. Têm ainda de analisar a dosagem necessária porque alguns medicamentos podem ter efeitos tóxicos no organismo vivo na dose necessária, necessitando os cientistas de identificar esse aspeto antes de utilizar o medicamento em doentes humanas.
– Estudar a resistência ao medicamento: Por vezes, as células tumorais voltam a reproduzir-se após o tratamento (recidiva) ou deixam de responder ao tratamento durante a terapêutica. Neste caso, os investigadores vão analisar novamente os genes e as proteínas para ver o que mudou nas células tumorais em crescimento que continuam a crescer depois de terem sido expostas ao tratamento. Utilizarão essa informação para modificar a estratégia do tratamento e ultrapassar a resistência ao tratamento (por exemplo, testando diferentes doses do medicamento ou diferentes combinações utilizadas em conjunto).

Normalmente, o passo seguinte à investigação que utiliza sistemas modelo é a realização de ensaios clínicos em humanos para testar a eficácia do novo tratamento proposto. Mas quando se trata de um cancro raro, não há doentes em número suficiente para realizar os testes convencionais que implicam análises estatísticas e um grupo de placebo. Daí que a melhor opção a seguir seja utilizar a informação obtida a partir do tumor de uma doente em “ensaios com ratos” para orientar um melhor tratamento para a doente seguinte com uma doença semelhante, razão pela qual é tão importante que todas as doentes que possam participar na investigação o façam.