Los modelos experimentales derivados del paciente consisten en insertar un pequeño fragmento del tumor del paciente bajo la piel o en un órgano de un ratón (xenoinjerto derivado del paciente que llamaríamos ratón “avatar”) o cultivando las células del tumor en una placa (modelo celular derivado del paciente). También podemos cultivar células sanguíneas del mismo paciente para representar células normales. En todos los casos, el cultivo de células en el laboratorio trata de imitar el comportamiento de las células del paciente cuando crecen en el cuerpo humano.

Una vez que las células tumorales crecen en el laboratorio, podemos:

-Estudiar cómo se desarrolla la enfermedad: los científicos observan genes y proteínas en las células tumorales en crecimiento y comparan lo que ven con las células normales de la sangre para encontrar lo que es exclusivo del tumor. A veces se habla de identificar los genes «impulsores» del tumor.

-Probar nuevos terapias : Los investigadores pueden añadir nuevos compuestos candidatos a ser una posible terapia para estos tumores a las células en crecimiento en una placa y así identificar qué compuestos pueden matar a las células tumorales, pero no a las células normales. A continuación, pueden tratar a ratones portadores de xenoinjertos tumorales en crecimiento con estos nuevos tratamientos potenciales, o utilizar nuevas combinaciones de fármacos conocidos, para comprobar si son eficaces para reducir el tumor que crece en el ratón, del mismo modo que tratarían a un paciente humano. Desgraciadamente, este paso es necesario porque no todos los fármacos que pueden matar células tumorales en una placa son eficaces para matar las células de un tumor que crece en un organismo vivo. También tienen que evaluar la dosis necesaria porque algunos fármacos pueden tener efectos tóxicos en el organismo vivo a la dosis requerida, que los científicos necesitan identificar antes de utilizar el fármaco en pacientes humanos.

–Estudiar la resistencia a los fármacos: A veces las células tumorales vuelven a crecer después del tratamiento (recidiva) o dejan de responder al tratamiento durante la terapia. En este caso, los investigadores examinarán de nuevo los genes y las proteínas para ver qué ha cambiado en las células tumorales que siguen creciendo después de haber sido expuestas al tratamiento. Utilizarán esa información para modificar la estrategia de tratamiento y superar la resistencia al tratamiento (por ejemplo, probar diferentes dosis de fármacos, o diferentes combinaciones utilizadas conjuntamente).

Normalmente, el siguiente paso tras la investigación con sistemas modelo es realizar ensayos clínicos en humanos para comprobar la eficacia del nuevo tratamiento propuesto. Pero cuando se trata de un cáncer raro, no hay suficientes pacientes para realizar ensayos convencionales que requieran análisis estadísticos y un grupo placebo. Así que la siguiente mejor opción es utilizar la información obtenida del tumor de un paciente en «ensayos con ratones» para guiar un mejor tratamiento para el siguiente paciente con una enfermedad similar, por eso es tan importante que todo paciente que pueda participe en esta investigación.