Els models experimentals derivats del pacient es desenvolupen utilitzant un petit tros del tumor del pacient, que bé es pot implantar sota la pell o en un òrgan d’un ratolí (xenoempelt derivat del pacient) o bé cultivar en una placa (model cel·lular derivat del pacient). Així mateix, es poden cultivar cèl·lules sanguínies del mateix pacient en una placa per representar cèl·lules normals. Aquestes tècniques de laboratori tenen la finalitat d’imitar el comportament de les cèl·lules del pacient en el cos humà, cosa que proporciona informació valuosa per a la recerca i el desenvolupament de tractaments.

Un cop les cèl·lules tumorals creixen al laboratori, podem:

–Estudiar com es desenvolupa la malaltia: Els científics observen gens i proteïnes de les cèl·lules tumorals en creixement i comparen el que veuen amb cèl·lules normals de la sang per trobar el què és exclusiu del tumor. D’això, de vegades se’n diu identificar els gens «impulsors» del tumor.

–Provar noves teràpies potencials: Els investigadors poden afegir noves quimioteràpies (compostos químics) potencials a les cèl·lules en creixement en una placa per així identificar quins compostos poden matar les cèl·lules tumorals, però no les cèl·lules normals. Aleshores, poden tractar ratolins que porten xenoempelts tumorals en creixement amb aquests nous tractaments potencials, o utilitzar noves combinacions de fàrmacs coneguts, per veure si són eficaços per reduir el tumor en el ratolí, de la mateixa manera que tractarien un pacient humà. Malauradament, aquest pas és necessari, perquè no tots els fàrmacs que poden matar cèl·lules tumorals en una placa són eficaços per matar les cèl·lules d’un tumor que creix en un organisme viu. També han d’avaluar la dosi necessària, ja que alguns fàrmacs poden tenir efectes tòxics sobre l’organisme viu a la dosi requerida, que els científics han d’identificar abans d’emprar el fàrmac en pacients humans.

–Estudiar la resistència als fàrmacs: De vegades, les cèl·lules tumorals comencen a créixer de nou després del tractament (recidiva) o deixen de respondre al tractament durant la teràpia. Els investigadors tornaran a examinar els gens i les proteïnes per veure què ha canviat a les cèl·lules tumorals en creixement que continuen creixent després d’haver sigut exposades al tractament. Faran servir aquesta informació per modificar l’estratègia de tractament i superar la resistència al tractament (per exemple, provar diferents dosis de fàrmacs o diferents combinacions utilitzades conjuntament).

Normalment, el següent pas després de la investigació amb sistemes model és portar a terme assajos clínics en humans per provar l’eficàcia del nou tractament proposat. Però quan es tracta d’un càncer minoritari, no hi ha prou pacients per dur a terme assajos convencionals que requereixen anàlisis estadístiques i un grup placebo. D’aquesta manera, la següent millor opció és utilitzar la informació obtinguda del tumor d’un pacient en «assajos amb ratolins» per orientar un millor tractament per al següent pacient amb una malaltia similar; per això és tan important que tots els pacients que puguin participar en la investigació ho facin.